國際研究團隊首次實施定制化基因治療

2025-05-16 17:08 新華網責任編輯：陳曦

新華社洛杉磯5月15日電(記者譚晶晶)一個國際研究團隊15日在美國《新英格蘭醫學雜志》上發表論文說,他們成功為一名患有罕見遺傳病的嬰兒實施了定制化基因編輯治療。美國國家衛生研究院當天發表聲明說,這是基因療法首次在人類患者中實現定制化臨床應用,為將來開發針對其他罕見病的定制化基因療法奠定了基礎。

這名嬰兒在出生后不久被確診患有氨甲酰磷酸合成酶1(CPS1)缺乏癥,這是一種罕見的遺傳疾病,特征是患者肝臟無法完全分解蛋白質代謝過程中產生的某些物質,導致氨在體內積聚到毒性水平,進而損害大腦和肝臟功能。該疾病患者在嬰兒早期的死亡率約為50%。

美國費城兒童醫院和賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的美國和加拿大等國研究人員利用CRISPR基因編輯技術開發出定制化療法,在嬰兒的肝細胞中糾正了致病的特定基因突變。從患者確診到接受治療的過程僅耗時6個月。

這種基因療法專門設計作用于非生殖細胞,因此相關基因變化僅對患者本人產生影響。

論文介紹了這名嬰兒在大約7個月和8個月大時接受藥物輸注的情況,在初始輸注后的7周內,患兒能夠攝入更多蛋白質,也減少了控制氨水平的藥物用量。多家科學媒體報道說,患兒在接受藥物輸注后狀況良好。研究人員表示,仍需進行更長時間的隨訪,以評估這一療法的安全性和有效性。

美國國家衛生研究院國家轉化科學促進中心主任喬妮·拉特表示,這種可實現快速定制的基因編輯技術,有望為數百種罕見疾病帶來變革性的精準醫療方案。

全球目前已有多款基因編輯療法獲批上市,如治療鐮刀型細胞貧血病,但這些療法并非完全針對個體基因突變進行治療,而是采用通用策略來治療患有相同疾病的人。相比之下,本次研究人員實施了定制化基因編輯治療,以糾正患兒基因組中的特定基因序列。

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