美研究人員用“基因剪刀”減輕實驗鼠自閉癥癥狀

新華社北京６月２６日電 美國研究人員用金納米顆粒運載“基因剪刀”，修改實驗鼠腦部的一個自閉癥相關基因，成功減少了實驗鼠的刻板重復行為。

基因剪刀指ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９技術，可剪切或替換基因片段，就像在電腦上編輯文章那樣。

美國加利福尼亞大學伯克利分校日前發布的新聞公報說，該校人員參與的這項新研究，是基因剪刀首次成功用于在大腦中編輯基因、起到治療效果。相關論文發表在英國《自然·生物醫學工程》雜志上。

長時間重復一些無意義的動作或怪異行為是自閉癥典型癥狀之一。患有脆性Ｘ染色體綜合征的實驗鼠會重復挖掘和跳躍，可作為動物模型研究人類自閉癥，它們的重復行為與腦細胞的代謝型谷氨酸受體５（ｍＧｌｕＲ５）基因過度活躍有關。

研究人員把“剪刀”蛋白質Ｃａｓ９和起定位作用的ＲＮＡ附著在金納米顆粒表面，再用聚合物包裹，通過顱內注射運送到實驗鼠腦部的紋狀體區域，修改ｍＧｌｕＲ５基因。結果發現，紋狀體中的ｍＧｌｕＲ５蛋白質減少了約一半，實驗鼠的重復挖掘行為減少了３０％，重復跳躍行為減少了７０％。

實驗表明，金納米顆粒運載的基因剪刀能對多種腦細胞進行基因編輯，并且沒有明顯毒性。研究人員說，與傳統的病毒載體相比，金納米顆粒載體有利于控制剪刀蛋白質和定位ＲＮＡ的表達程度，使它們完成任務就“功成身退”，減少副作用。

自閉癥成因非常復雜，脆性Ｘ染色體綜合征只是其中一種，而且對實驗鼠有效的療法未必對人類有效，因此這項成果還不能很快應用于治療自閉癥。不過它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力，將推進相關領域的研究，為自閉癥和其他多種大腦相關疾病尋找治療手段。