新型基因療法可逆轉小鼠1型糖尿病

新華社華盛頓1月7日電（記者林小春　周舟）美國研究人員4日說，一項新型胰腺內基因療法成功讓1型糖尿病小鼠的血糖水平恢復正常并維持相當長的一段時間，該療法或具廣闊前景。

1型糖尿病是一種自體免疫性疾病，多發于兒童和青少年，患者自身免疫系統會錯誤攻擊并摧毀分泌胰島素的貝塔細胞。該病的一種治療方式是保護和恢復功能性貝塔細胞，但貝塔細胞替代療法注定無法成功，因為所注射的新細胞同樣受到免疫系統攻擊。

美國匹茲堡大學的研究人員通過一種新型的基因治療方法，將攜帶兩個重編碼基因Pdx1和MafA的腺相關病毒載體通過胰導管，遞送至1型糖尿病小鼠的胰腺，能將阿爾法細胞轉化為分泌胰島素的功能性貝塔樣細胞。

發表在新一期美國《細胞－干細胞》期刊上的結果顯示，這一療法中生成的新生貝塔樣細胞與原生貝塔細胞有微小差別，對自身免疫攻擊相對有抵抗力。經單次治療后，1型糖尿病小鼠的血糖恢復至正常水平，并維持長達4個月。4個月后，小鼠又重新恢復高血糖，說明此基因療法對1型糖尿病尚無法根治。

論文負責人之一、匹茲堡大學助理教授肖向煒告訴新華社記者：“此方法有望在可預見的未來應用于1型和2型糖尿病患者的臨床試驗，因為此研究使用的經胰導管胰腺內基因編輯技術已有相對應的應用于患者的療法。”

目前，該研究團隊已經在非人類靈長類動物中開展類似實驗，并獲得較好的治療效果。肖向煒說，如果治療效果獲得確認，研究團隊將尋求美國監管機構的批準，準備在1型和2型糖尿病患者中開展這種基因療法的臨床試驗。