85萬美元！美國首個遺傳病基因療法定出天價

新華社華盛頓1月3日電（記者林小春　周舟）美國火花基因療法公司3日宣布，美國首個獲批上市的遺傳病基因療法Luxturna定價85萬美元。這一“天價”受到全球廣泛關注。

一次性療法Luxturna上個月獲得美國食品和藥物管理局批準，用于治療與雙等位基因RPE65突變相關的遺傳性視網膜營養不良疾病。該病損害患者視力，甚至導致特定患者失明，此前一直沒有有效療法。

火花基因療法公司發言人莫妮克·達·席爾瓦告訴新華社記者，Luxturna的批發采購成本是雙眼85萬美元。這一價格綜合考慮了患者、家屬、醫療保健提供者、治療中心等各利益攸關方的關切，以及公司可持續發展的需求。

盡管85萬美元堪稱“天價”，但仍低于外界此前估計的100萬美元售價。

Luxturna療法是通過直接向患者視網膜細胞注射相關替代基因，讓這些細胞產生能將光信號轉換成視網膜電信號的正常蛋白質，從而改善患者視力。

火花基因療法公司表示，如果Luxturna不起作用，將給患者退還部分費用，公司已與一些保險公司原則上達成或正積極討論相關協議。此外，他們還在推動分期付款解決方案。

達·席爾瓦說，目前還沒有在中國銷售Luxturna的計劃。

迄今，美藥管局一共批準三種基因療法，另兩種療法去年早些時候獲批，分別是淋巴癌療法Yescarta和白血病療法Kymriah，定價37．3萬美元和47．5萬美元。

研制Kymriah的瑞士諾華公司曾表示，如果Kymriah使用第一個月見不到效果，將不用患者付費。