美有望批準首個癌癥基因療法

新華社華盛頓7月12日電（記者林小春）一種基于改造患者自身免疫細胞的白血病療法12日獲得美國食品和藥物管理局專家委員會的一致支持，為美國政府審批通過第一種針對癌癥的基因療法鋪平了道路。

美藥管局腫瘤藥物咨詢委員會當天以10比0的投票建議批準瑞士諾華公司名為CTL019的療法，用于治療3到25歲的復發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病。咨詢委員會的建議僅供美藥管局審批時參考，但一般會被采納。

CTL019是近年來發展迅速的一種嵌合抗原受體T細胞（CAR－T）療法，它首先從患者自身采集在免疫反應中發揮重要作用的T細胞，然后進行重新“編程”，所得到的T細胞含有嵌合抗原受體，能識別并攻擊癌變細胞，因此可重新注入患者體內用于治療。

諾華公司一項最新臨床試驗結果顯示，83％的B細胞急性淋巴細胞白血病患者在接受CTL019治療3個月后，病情獲得完全或部分緩解，治療1年后的復發率為64％，存活率為79％。

諾華腫瘤首席執行官布魯諾·斯特里吉尼在一份聲明中說：“這個委員會一致推薦CTL019，使我們更接近于給有需要的患者提供第一種獲得商用許可的CAR－T療法?！?/p>

B細胞急性淋巴細胞白血病是一種惡性腫瘤性疾病，異常增生的原始細胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限，其中兒童和青少年患者5年無復發存活率僅為10％至30％。

CAR－T是廣受關注的一種癌癥療法。除了諾華，美國風箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發CAR－T產品。但今年早些時候，因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對成年人復發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

風箏制藥公司首席執行官阿里·貝勒德格倫在上述委員會投票前發表博客文章說，今天他是諾華“最熱情的拉拉隊隊員”，這個投票不是關于生意或者競爭，而是關于“推進一項有潛力變革癌癥療法的令人興奮的技術”。

朱諾治療公司也向諾華表示祝賀，稱這是CAR－T療法的一個里程碑?！白钪匾氖?，這對兒童及其家人來說是個好消息！”