中國科學家發(fā)現(xiàn)基因編輯RNA脫靶問題并進行優(yōu)化

中新網(wǎng)上海6月11日電 據(jù)中國科學院腦科學與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心11日發(fā)布的消息，中國科學家最新發(fā)現(xiàn)了基因編輯RNA脫靶問題并進行優(yōu)化，相關(guān)研究論文于北京時間6月10日深夜在線發(fā)表在國際學術(shù)期刊《自然》上。

該研究通過全轉(zhuǎn)錄組RNA測序發(fā)現(xiàn)DNA編輯工具單堿基編輯技術(shù)存在大量的RNA脫靶，首次獲得三種更高精度的單堿基編輯工具，推動基因編輯技術(shù)向更加安全、精準的方向發(fā)展，為其進入臨床治療提供理論基礎(chǔ)。

人體的2萬多個基因中，只要一個有突變，就有可能出現(xiàn)遺傳病。中國科學院腦科學與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心研究員楊輝介紹，現(xiàn)在全球有約7000種罕見病，占所有疾病的10%，這些罕見病涉及全球3億病人，總數(shù)非常大，但95%的罕見病沒有藥物，一旦發(fā)現(xiàn)終身伴隨。科學界嘗試用基因編輯技術(shù)去解決罕見病的難題。

基因編輯好比用“剪刀”對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等，其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。

單堿基編輯技術(shù)是一種高精度基因編輯技術(shù)，自2012年CRISPR/Cas9技術(shù)被發(fā)現(xiàn)以來，這項技術(shù)被寄予厚望。據(jù)介紹，單堿基編輯技術(shù)能夠?qū)崿F(xiàn)非常高精度的目標打靶，因此相繼成為脊髓性肌營養(yǎng)不良、地中海貧血、血友病、視網(wǎng)膜黃斑變性、遺傳性耳聾等罕見病基因治療的熱門工具之一。

楊輝介紹，基因編輯應用于臨床的最大瓶頸是脫靶問題。所謂脫靶，就是本來修正這個基因，卻“未瞄準”而破壞了其他基因。脫靶會導致安全性問題，影響細胞正常功能，加大致癌風險等等。

楊輝團隊今年3月在《科學》雜志上發(fā)表文章說明單堿基編輯技術(shù)BE3存在全基因組范圍內(nèi)的脫靶問題。

此次他受訪時透露，上次的研究發(fā)現(xiàn)給一些有風險的基因編輯踩下“剎車”，研究人員希望能發(fā)現(xiàn)問題，提升基因編輯的安全性。

“控制好基因編輯的發(fā)展速度很重要”，他說。

楊輝表示，未來基因編輯技術(shù)將不僅針對罕見病，也可應用于常見病。他希望這些研究能推動基因編輯的臨床轉(zhuǎn)化。(完)