新華社北京7月18日電(記者喬本孝)據美國《麻省理工學院技術評論》網站日前報道,一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗,以期降低血膽固醇水平,從而防治心臟病。這項臨床試驗是利用基因編輯技術防治心臟病的一次新探索。

據報道,本次試驗采用了一種新型CRISPR基因編輯技術——單堿基編輯技術,有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,也被稱為“壞”膽固醇,水平偏高可能引發動脈硬化,堵塞血管,引發心血管疾病。CRISPR基因編輯技術常被比作“基因剪刀”,本次試驗采用的單堿基編輯技術僅需替換單個堿基。

此前動物研究顯示,這種療法可將猴子體內的低密度脂蛋白水平降低60%,療效已持續有效超過1年,并且很有可能是永久性的。

接受試驗的這名患者屬于先天膽固醇水平過高,已患有心臟病。美國一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細胞的PCSK9基因單個堿基,這種基因可幫助調節低密度脂蛋白膽固醇水平。研究人員預計此舉可永久降低志愿者“壞”膽固醇水平。研究計劃總共為40名家族性高膽固醇血癥患者提供基因編輯治療。

本次試驗采用和mRNA疫苗類似的原理,將基因指令裝載到納米顆粒中,再導入到人體內。新冠疫情帶動大量mRNA疫苗產能,加以轉化后,有助于降低本次試驗技術推廣的成本。

此前,基因編輯技術主要在罕見病患者身上應用,如果本次試驗成功,基因編輯技術或可廣泛應用于常見疾病的預防。英國《自然》網站報道說,試驗結果預計在2023年公布。