新華社北京7月18日電(記者喬本孝)據(jù)美國《麻省理工學(xué)院技術(shù)評論》網(wǎng)站日前報道,一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗,以期降低血膽固醇水平,從而防治心臟病。這項臨床試驗是利用基因編輯技術(shù)防治心臟病的一次新探索。

據(jù)報道,本次試驗采用了一種新型CRISPR基因編輯技術(shù)——單堿基編輯技術(shù),有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,也被稱為“壞”膽固醇,水平偏高可能引發(fā)動脈硬化,堵塞血管,引發(fā)心血管疾病。CRISPR基因編輯技術(shù)常被比作“基因剪刀”,本次試驗采用的單堿基編輯技術(shù)僅需替換單個堿基。

此前動物研究顯示,這種療法可將猴子體內(nèi)的低密度脂蛋白水平降低60%,療效已持續(xù)有效超過1年,并且很有可能是永久性的。

接受試驗的這名患者屬于先天膽固醇水平過高,已患有心臟病。美國一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細胞的PCSK9基因單個堿基,這種基因可幫助調(diào)節(jié)低密度脂蛋白膽固醇水平。研究人員預(yù)計此舉可永久降低志愿者“壞”膽固醇水平。研究計劃總共為40名家族性高膽固醇血癥患者提供基因編輯治療。

本次試驗采用和mRNA疫苗類似的原理,將基因指令裝載到納米顆粒中,再導(dǎo)入到人體內(nèi)。新冠疫情帶動大量mRNA疫苗產(chǎn)能,加以轉(zhuǎn)化后,有助于降低本次試驗技術(shù)推廣的成本。

此前,基因編輯技術(shù)主要在罕見病患者身上應(yīng)用,如果本次試驗成功,基因編輯技術(shù)或可廣泛應(yīng)用于常見疾病的預(yù)防。英國《自然》網(wǎng)站報道說,試驗結(jié)果預(yù)計在2023年公布。