新聞分析：“基因剪刀”引領生物醫學革命

新華網華盛頓１２月１７日電（記者林小春）幾千年來，人類一直在改造大自然。現在，有了被譽為“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因組編輯技術，人類有望以前所未有的能力改造自身。這項技術問世僅３年，就已被全世界生物醫學實驗室和制藥企業廣泛應用。科研人員相信，在ＣＲＩＳＰＲ的推動下，一場生物醫學領域的革命正在到來。

基于ＣＲＩＳＰＲ展現出的巨大能力，美國《科學》雜志在２０１２年和２０１３年兩次把它評為十大突破，今年更是把它選為“年度頭號突破”。關于這項技術的歷史定位，斯坦福大學生物倫理學家漢克·格里利對《紐約客》雜志說，它是“遺傳學里的福特Ｔ型車”，“福特Ｔ型車不是第一輛小汽車，但它改變了我們駕駛、工作和生活的方式。ＣＲＩＳＰＲ（也不是第一種基因組編輯技術，但它）讓困難的過程變得便宜可靠，有著令人難以置信的精確度”。

今年，ＣＲＩＳＰＲ技術在多個方向邁出意義重大的一步。首先，成功打造“基因驅動”系統。“基因驅動”意指將從外部引入的基因快速在群體中擴散，被認為具有非常廣闊的應用前景，如根除瘧疾、登革熱等蟲媒疾病、消滅或控制入侵物種等。今年１１月，美國科學家宣布利用這種系統研制出一種攜帶抗瘧疾基因并能將該基因傳給后代的轉基因蚊子。

其次，中國中山大學黃軍就等人今年４月披露，首次利用ＣＲＩＳＰＲ技術成功修改人類胚胎的一個基因，阻止這一基因上的突變導致地中海貧血癥。

第三，哈佛大學研究人員利用ＣＲＩＳＰＲ技術一次性敲除豬細胞中６２個逆轉錄病毒基因，從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關，為全世界需要器官移植的上百萬病人帶來希望。參與研究的楊璐菡告訴新華社記者：“ＣＲＩＳＰＲ技術的誕生，讓我們可以高效、大規模編輯豬的基因，從而給異種器官移植工作帶來了曙光。”

ＣＲＩＳＰＲ由兩部分組成，一部分是可以切割基因的“手術刀”蛋白Ｃａｓ９，另一部分是拖著“手術刀”在基因組的“茫茫大海”中精確定位的向導ＲＮＡ（核糖核酸）。一些科學家用滅活版本的Ｃａｓ９蛋白與向導ＲＮＡ結合，改造出只有精確定位功能的ＣＲＩＳＰＲ技術，可用來關閉或打開幾乎任何單個基因，或者精細地調控它們的活躍程度。這也被視為令人激動的一個研究方向。

楊璐菡說：“在我看來，基因革命有兩波熱潮，第一個浪潮是讀基因，也就是所謂的基因測序；第二波，就是編輯基因組。從科技發展的角度來說，我覺得ＣＲＩＳＰＲ技術只是基因修改技術的開端，我們在工具的性能和應用上還有很大想象空間。”

ＣＲＩＳＰＲ技術讓過去許多不可能的想法變成可能，但它也是一把雙刃劍，既能幫助修改致病突變、預防出生缺陷，也預示著在遙遠的未來，父母可以按“訂單”生育孩子，而“定制嬰兒”是許多人認為不應跨越的界限。例如，盡管中山大學黃軍就利用ＣＲＩＳＰＲ技術成功修改人類胚胎基因時使用的是醫院丟棄的異常胚胎，而且沒有活性，但這一消息仍引發爭議與批評，一些人由此呼吁暫緩甚至禁止基因編輯研究。

正是在這種大背景下，給基因編輯研究定“規矩”被迅速提上日程。１２月初在華盛頓召開的人類基因編輯國際峰會就專門討論了人類基因編輯技術的倫理禁區。峰會就此達成共識：對早期人類胚胎或生殖細胞進行基因編輯研究是有必要的，應該繼續進行下去，但前提條件是，被修改的細胞不得用于懷孕目的。包括美國在內的一些國家，都禁止政府資金支持生殖目的的基因編輯研究。

展望未來，ＣＲＩＳＰＲ技術有著幫助治療人類諸多遺傳疾病的巨大潛力和好處，但也有可能給人類遺傳基因資源帶來一定的風險和不確定性。因此，理應在規范前提下，謹慎發展和完善這項技術，并開展相關基礎研究工作。正如《科學》雜志執行新聞編輯約翰·特拉維斯所言：“科學家們夢想能操縱基因，ＣＲＩＳＰＲ如今讓它成為現實，它的能力令人極其興奮。情況就是這樣。無論好壞，我們現在都生活在ＣＲＩＳＰＲ的世界里。”