廣西3年減少3155個(gè)地貧兒出生 目前試水基因治療

科研進(jìn)步 治愈有望

廣西試水基因治療

一方面是重癥地貧兒的出生在減少，另一方面是輸血+規(guī)范祛鐵的常規(guī)治療，以及造血干細(xì)胞移植等技術(shù)的發(fā)展，讓重癥地貧患者得到治愈。去年12月，廣西的兩個(gè)女童在中華骨髓庫(kù)找到合適的供者，先后經(jīng)過(guò)造血干細(xì)胞移植，治愈了重癥地貧(本報(bào)去年12月25日曾作報(bào)道)。

科研工作者沒(méi)有停下腳步，繼續(xù)為地貧患兒和家長(zhǎng)帶來(lái)希望。基因治療被視為治愈地中海貧血的新突破，比起造血干細(xì)胞移植，安全性要高很多。地中海貧血是由基因缺陷引起的，基因治療就是用病毒作為載體，將無(wú)缺陷的基因引入細(xì)胞中，替換掉有缺陷的基因。目前，基因治療在美國(guó)已獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

記者了解到，廣西已經(jīng)有醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)開(kāi)始進(jìn)行基因治療方面的研究。相關(guān)負(fù)責(zé)人透露，目前研究還處于實(shí)驗(yàn)室階段，相信不久的將來(lái)會(huì)有喜人的結(jié)果。基因治療存在一些難點(diǎn)：比如，替換進(jìn)去的基因會(huì)不會(huì)乖乖聽(tīng)話(huà)，好好干活？“新人”取代了“老朋友”，周?chē)幕驎?huì)不會(huì)有意見(jiàn)，發(fā)生一些異常的表現(xiàn)，從而引發(fā)新的健康問(wèn)題？

據(jù)介紹，從目前的情況看，原本有害的病毒經(jīng)過(guò)“馴化”，能乖乖地當(dāng)起“搬運(yùn)工”，替換進(jìn)去的新基因也開(kāi)始進(jìn)入工作狀態(tài)。盡管從實(shí)驗(yàn)室進(jìn)入臨床還需要時(shí)間，但是對(duì)地貧患兒和家長(zhǎng)來(lái)說(shuō)，又多了一份希望。